荆州电影院

评论员 昆体良(kūn tǐ liáng)

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尽管如此，重症肌无力患者仍是(shì)罕见(jiàn)病病友里“幸运”的少数。目前全球(qiú)已知7000多

种罕见病中，仅5%有有效(xiào)药物(wù)，重症肌(jī)无力是其中(zhōng)之一。由(yóu)上海(hǎi)中荆州电影(yǐng)院(yuàn)西(xī)三维药业有限公司生产(chǎn)的溴吡斯的明(míng)，可用于治疗重症(zhèng)肌无力(lì)。这种被患者称为“小(xiǎo)明”在刘军帅看来(lái)，目录(lù)出台的“利”显而易见：这将有利于罕见(jiàn)病科学和临床(chuáng)研究、药物研发等(děng)。其中，最直接受益的(de)将是孤儿药研(yán)发。此前(qián)，中国药企较(jiào)少将孤儿药纳入研发计(jì)划，罕见病药物多依赖进(jìn)口，但只(zhǐ)有少数孤儿药(yào)同步进入中国。据罕见病制药(yào)企业(yè)负责人(rén)王(wáng)晓晖梳理，首批进入目录的(de)121种罕见病中，目前(qián)有(yǒu)40多种已有批(pī)准上(shàng)市的治疗药(yào)物，而其中在国内上市(shì)的仅20多种(zhǒng)。”的特效药，是维持他(tā)们正常生活的(de)“大力丸”。